تلف العصب البصري بشكل لا رجعة فيه، يؤدي إلى العمى، وكذلك تلف الألياف التي تربط العصب بالدماغ أو الحبل الشوكي، يؤدي إلى الشلل. ورغم اختلاف المرضين، إلا أنهما يشتركان في السبب الأساسي نفسه: الأعصاب التي يتم تلف خلاياها، ولا يمكن نموّها مرة أخرى.
لكن فريقاً من الباحثين في كلية الطب بجامعة أوكون، توصل إلى وجود خلايا عصبية تتصرف بشكل مشابه للخلايا العصبية الجنينية، ويمكن تحفيزها تجريبياً لإعادة نمو الخلايا العصبية التي تلفت، وقال الباحثون: إن تنشيط الخلايا بالعلاج الجيني في الخلايا العصبية المصابة، يعزز تجديدها، ما أدى لتحديد هذه الجينات كأهداف علاجية جديدة.
يذكر أن الباحثون يؤكدون أن العمى الذي يحدث نتيجة الطفرات الجينية يؤثر علي الرؤية الليلية والوضوح، إلا أن حقن العلاج الجيني ادى إلى تحسين الرؤية الليلية والنهارية حتى في البالغين الذين عاشوا لعقود مع هذه الحالة ، غالبًا ما تظل العديد من خلايا الشبكية المستشعرة للضوء حية وسليمة على الرغم من ضعفها الوظيفي. وبالتالي ، فإن إضافة نسخ وظيفية من GUCY2D عبر العلاج الجيني يمكن أن تجعل هذه الخلايا تعمل مرة أخرى واستعادة بعض الرؤية.
